2025年6月25号，全球医药巨头赛诺菲（Sanofi）宣布，其首创药物Riliprubart已获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗实体器官移植中的抗体介导排斥反应（AMR）。这一认定标志着全球移植医学领域迎来一项重大突破，为目前尚无获批疗法的AMR患者提供了潜在的全新治疗选择。

什么是抗体介导排斥反应（AMR）？为何它如此棘手？

抗体介导排斥反应（AMR）是器官移植后最严重的并发症之一。当受体的免疫系统产生抗体攻击移植器官时，会导致器官功能迅速恶化，甚至移植失败。目前，AMR的治疗手段极为有限，主要依赖大剂量激素、血浆置换等非特异性治疗，效果有限且副作用显著。

据统计，AMR在肾移植患者中的发生率高达20%-30%，且一旦发生，5年内移植肾失功率可达50%。因此，医学界亟需一种精准、有效的靶向治疗药物，而Riliprubart的研发正是为了填补这一空白。

Riliprubart：如何对抗AMR？

Riliprubart是一种靶向补体系统的新型单抗药物，其作用机制在于抑制补体级联反应，从而减少抗体对移植器官的破坏。具体来说：  

阻断补体活化：抑制C1s蛋白，防止补体系统过度激活，降低炎症损伤。  

精准干预AMR核心通路：相比传统免疫抑制剂，更具针对性，减少全身副作用。  

潜在长效保护：早期临床数据显示，其可能显著延长移植器官的存活时间。  

如果最终获批，Riliprubart将成为全球首个专门治疗AMR的药物，改变目前“无药可用”的困境。

孤儿药资格意味着什么？

FDA的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD）授予治疗罕见病（美国患者<20万）的创新疗法，通常伴随以下优势：  

1、7年市场独占权（获批后竞争对手难以仿制）  

2、税收抵免和研发补贴（降低药企开发成本）  

3、加速审批通道（缩短上市时间）  

此次认定不仅凸显AMR领域的未满足需求，也证明Riliprubart的独特潜力。

Riliprubart的研究不仅限于AMR，赛诺菲同时正在探索其在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）中的应用，特别是针对：  

对标准治疗耐药的患者（MOBILIZE研究，NCT06290128）  

依赖静脉免疫球蛋白（IVIg）的患者**（VITALIZE研究，NCT06290141）  

这一“一药多适应症”策略，展现了赛诺菲在免疫学领域的深度布局。

目前，Riliprubart仍处于临床试验阶段，但孤儿药资格可能加速其开发进程。若后续数据积极，预计2026-2027年有望提交上市申请。

参考来源：

Press Release: Riliprubart earns orphan drug designation in the US for antibody-mediated rejection in solid organ transplantation. News release. Sanofi. June 25, 2025.

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。